studien

Die prospektive Phase-IV-Studie INSPIRE1,2

In der nicht-interventionellen, multinationalen, prospektiven Phase-IV-Studie INSPIRE werden fortlaufend Real-World-Daten von Patient*innen aus mehr als 70 Alofisel®-Anwenderzentren in 21 Ländern gesammelt und analysiert. Wesentliche Einschlusskriterien für die Einschreibung in das INSPIRE-Register sind:

  • Patient*in mit Morbus Crohn (MC) mit einer oder mehreren komplexen, sekretierenden, enterokutanen, perianalen Fistel(n) (Definition durch behandelnde*n Ärztin oder Arzt)
  • Entscheidung zur Therapie mit Alofisel®
  • unterschriebene Einverständniserklärung

Als Datenquellen dienen routinemäßig erhobene klinische Daten aus der Patient*innenakte sowie patientenberichtete Ergebnisse (PRO).

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Das primäre Studienziel ist die Bewertung der klinischen Effektivität und Sicherheit von Alofisel® in einem Real-World-Setting bei Patient*innen mit Morbus Crohn (MC) mit komplexen Perianalfisteln über einen Zeitraum von 36 Monaten mit einer primären Bewertung nach sechs Monaten.

Interimsanalyse: klinische Ansprechrate über 70 % nach 6 Monaten Follow-up2

Bis September 2021 wurden insgesamt 230 Patient*innen an 49 Zentren aus 16 Ländern in die Studie eingeschrieben. 176 Patient*innen wurden in einer Kohorte "per protocol" (PP) mit Alofisel® behandelt und ausgewertet, 205 Patient*innen in einer zweiten Kohorte "all treated" (AT). Für 69 der Patient*innen der PP-Kohorte und für 78 der Patient*innen der AT-Kohorte lagen zum Auswertungszeitpunkt vollständige Daten nach sechs Monaten Follow-Up vor.

Ein klinisches Ansprechen* auf Alofisel® wurde in der AT-Kohorte bei 73 % (57/78) und in der PP-Kohorte bei 74 % (51/69) der Patient*innen beobachtet. Eine klinische Remissiont zeigten je 65 % (51/78 bzw. 45/69) der Patient*innen.

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In der AT-Kohorte trat bei 20 % (41/205) der Patient*innen mindestens ein unerwünschtes Ereignis (AE) auf. Die Mehrzahl der AEs war mild (61 % [25/41]) oder moderat (53,7 % [22/41]) und wurde als nicht mit der Alofisel®-Behandlung zusammenhängend beurteilt. Ein oder mehrere schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) wurden bei 9,3% (19/205) der Patient*innen beobachtet bei der Mehrheit (73,7 % [14/19]) wurde kein Zusammenhang zur Anwendung von Alofisel® gesehen. Das bislange einzige unerwünschte Ereignis von besonderem Interesse (AESI) war ein Fall von Brustkrebs und wurde als nicht mit der Alofisel®-Behandlung zusammenhängend beurteilt.

Bei der Interpretation der Interimsanalyse sollte die bislang geringe Anzahl auswertbarer Patient*innen berücksichtigt werden.

*klinisches Ansprechen = Verschluss aller behandelten externen, zu Studienbeginn sezernierenden Fistelöffnungen trotz leichten Fingerdrucks

† klinische Remission = Klinisches Ansprechen: Verschluss von mindestens 50 % aller behandelten externen, zu Studienbeginn sezernierenden Fistelöffnungen trotz leichten Fingerdrucks

Fazit1,2

  • INSPIRE ist die erste internationale multizentrische Real-World-Studie zur Anwendung von Alofisel®
  • Die Ergebnisse der Interimsanalyse nach sechs Monaten Follow-up zu Effektivität und Sicherheit sind konsistent mit denen der Zulassungsstudie ADMIRE-CD
  • In die INSPIRE-Studie werden fortlaufend Patient*innen eingeschlossen. Weitere Daten und Daten von längeren Follow-up-Zeiten werden die Interimsanalyse ergängzen
Fazit

Klinikfinder

Klinikfinder

Hier finden Sie eine Übersicht der qualifizierten Anwenderzentren für die Behandlung komplexer perianaler Crohn-Fisteln in Deutschland

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Weitere Real-World-Daten

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Die Effektivität und Verträglichkeit von Alofisel" im Behandlungsalltag wurden in Real-World-Studien in verschiedenen Anwenderzentren gezeigt

Zu den RWD

Fallbeispiel

Fallbeispiel

Unser Fallbeispiel veranschaulicht, bei welchen Patient*innen mit perianalen Fisteln bei Morbus Crohn eine Stammzelltherapie angezeigt sein kann

Zu dem Fallbeispiel
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Referenzen
  1. An observatienal post-marketing registry on the effectiveness and safety of darvadstrocel in patients with Crohn's disease and complex perianal fistulas (INSPIRE), European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCEPP). Unter https://www.encepp.eurencepp/viewResource.htm?id=44173. Letzter Zugriff: April 2022.
  2. Zmora O et al. INSPIRE: 6-month interim analysis from an observational post-marketing regestry on the effectiveness and safety of darvadstrocel in patients with Crohn's disease and complex perianal fistulas. ECCO 2022, Poster P603.

Pflichtangaben Alofisel®

Alofisel ® 5 × 106 Zellen/ml Injektionsdispersion
Wirkstoff: Darvadstrocel
Zusammensetzung: Jede Durchstechflasche enthält 30 × 106 Zellen (eASC) in 6 ml Dispersion, was einer Konzentration von 5 × 106 Zellen/ml entspricht; Sonstige Bestandteile: Dulbecco’s Modified Eagle´s Medium (DMEM) (enthält Aminosäuren, Vitamine, Salze und Kohlenhydrate), Humanalbumin.
Anwendungsgebiete: Alofisel ist zur Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nicht-aktivem/gering-aktivem luminalen Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nur nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden (siehe Fachinformation Abschnitt 4.2).
Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff, gegen Rinderserum oder gegen einen der sonstigen Bestandteile.
Nebenwirkungen: Häufig: Analabszess*, Proktalgie*†, Analfistel*, eingriffsbedingte Schmerzen*† (*Wurde auch nach dem Inverkehrbringen beobachtet. †Reaktionen auf die Vorbereitung, die bis zu sieben Tage nach der Vorbereitung der Fistel vor Verabreichung der Behandlung auftraten).
Verschreibungspflichtig
Takeda Pharma A/S, Dänemark
Stand der Information: September 2023